Terápiás területek

Amiotrófiás laterálszklerózis

Amiotrófiás laterálszklerózis

Az ALS egy progresszív neurodegeneratív betegség, amely megfosztja az érintetteket a mozgás képességétől. A betegség előrehaladtával a betegek elveszítik beszéd- és végül légzési képességeiket.1

Álláspontunk

A Biogen több mint egy évtizede elhivatott támogatója az ALS-kutatásnak, és arra törekszünk, hogy mélyebben megértsük ennek a kegyetlen betegségnek minden formáját, amely jelenleg 352.000 embert érint világszerte.2,3*

Innovatív kutatás

A meglévő tudományos örökségünkre alapozva, valamint erőteljes K+F együttműködések beindításával eltökélt szándékunk, hogy megteremtsünk egy tudományos alapokon nyugvó, széles spektrumú ALS-portfóliót, amely fenntartja hosszú távú, vezető jelenlétünket ezen a terápiás területen.

A betegség leírása: ALS

Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) egy végzetes, felnőttkori neurodegeneratív betegség. Legfőbb tünetei a progresszív izomgyengeség, bénulás és légúti szövődmények. Tudjon meg többet a betegség felnőttkori lefolyásáról!

Klinikai vizsgálatok

A Biogen az ALS területén klinikai kutatást folytat, melyben a fejlesztés alatt álló potenciális gyógyszerek hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja.

A klinikai vizsgálatban való részvétel alapos megfontolást igényel. A legtöbb esetben a klinikai vizsgálatokban alkalmazott terápiákat még nem hagyták jóvá olyan gyógyszer regisztrációval foglalkozó és szabályozó hatóságok, mint pl. az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA). Ekkor még a kezelés előnyei és kockázatai nem teljesen ismertek. Azzal, hogy önkéntesként egy érintett részt vesz egy klinikai vizsgálatban hozzájárul ahhoz, hogy az orvosi munkacsoportok értékelni tudják az új kezelések biztonságosságát és hatékonyságát.

Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról és a gyógyszerhez való hozzáférés egyéb programjairól!

Tények és adatok

352.000

Az ALS körülbelül 352.000 embert érint világszerte.2,3*

3–5 év

Az ALS-ben szenvedők átlagos várható élettartama a tünetek megjelenésétől számítva három-öt év.4

2%

Az ALS megbetegedések két százalékát a SOD1 gén mutációi okozzák. A SOD1-mutációval rendelkező ALS betegek várható élettartama széles skálán mozog. Közülük néhány beteg kevesebb mint egy évet él. 5

Referenciák
  1. Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13
  2. Xu 2020. Reference: Xu L, Liu T, Liu L, Yao X, Chen L, Fan D, Zhan S, Wang S. Global variation in prevalence and incidence of amyotrophic lateral sclerosis: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2020 Apr;267(4):944-953
  3. United Nations, World population prospects: The 2010 revision (2022). New York.
    * calculated based on prevalence estimates and applied to the global population
  4. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Accessed: April 2023.
  5. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology. 2021