Terápiás területek
Az FA egy genetikai eredetű, az izomrendszert legyengítő és az életet megrövidítő neuromuszkuláris betegség, amely körülbelül 15 000 beteget érint világszerte.1 Az FA korai tünetei például a mozgáskoordináció fokozatos elvesztése, az izomgyengeség és a fáradtság, melyek jellemzően gyermekkorban jelentkeznek. Ezek a tünetek más betegségek esetén is előfordulnak. Sok FA-ban szenvedő érintett használ járást segítő eszközöket és gyakran kerekesszékre is szükségük van. A legtöbb esetben a kerekesszék használatára a diagnózist követően 10-20 éven belül sor kerül. Az FA egyéb tünetei közé tartozik a látásromlás, a halláscsökkenés, az elkent beszéd, az erőteljes gerincferdülés, a cukorbetegség és a súlyos szívbetegségek is.1
A Biogen 2023 szeptemberében felvásárolta a Reata Pharmaceuticals vállalatot. Büszkék vagyunk arra, hogy a Reata által végzett kiemelkedő munkának köszönhetően az első és jelenleg egyetlen gyógyszer jóváhagyásra került az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) és az Európai Bizottság (EC) által is az FA kezelésére felnőtteknél és 16 éves vagy idősebb serdülőknél egyaránt. A Biogen hasznosítani fogja a ritka betegségekhez kapcsolódó szakértelmét és képességeit annak érdekében, hogy ez a kezelés még több olyan beteg számára elérhető legyen, akik ebben a pusztító betegségben szenvednek.
Történeteink
Emilyt 15 évesen diagnosztizáltak FA-val. Betegsége arra ösztönzi, hogy olyan dolgokkal foglalkozzon, amelyeket a legjobban szeret.
Történeteink
Samnél 15 évesen diagnosztizálták az FA-t. Sam továbbra is imád kézikerékpározni és sportokat nézni/játszani.
Az FA-ban szenvedők körülbelül 75%-át 5 és 18 év közötti korban diagnosztizálják.1
Az FA-val élők átlagos várható élettartama 37 év.2
A legtöbb FA-val élő érintett kerekesszék használatára kényszerül az első tünetektől számított 10-20 éven belül.3