Spinális izomatrófia

Az SMA különböző életkorban jelentkezhet, és eltérő súlyossággal érintheti a csecsemőket, gyermekeket, tizenéveseket és a felnőtteket. Az újszülött- és a csecsemőkorban már tüneteket mutató SMA a betegség legsúlyosabb formája, amely bénuláshoz vezethet, és gátolhatja az alapvető életfunkciókat, mint például a nyelés vagy a fej megemelésének képessége. A későbbi életkorban kialakuló SMA, amely gyermekek, tizenévesek és felnőttek körében fordul elő, jelentős izomgyengeséggel és ebből fakadóan, például az önállóan állni vagy járni tudás képességének elvesztése miatti fogyatékossággal járhat.

Korábban az SMA-ra nem volt érdemi kezelési lehetőség. Ez 2016 decemberében megváltozott, amikor a Biogen megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) jóváhagyását az SMA kezelésére szolgáló első betegségmódosító kezelés forgalmazására. A készítmény azóta több mint 60 országban, köztük Magyarországon is elérhető és a mai napig több ezer betegen segített szerte a világon.

A Biogen elköteleződése az SMA közösség iránt megingathatatlan. Folytatjuk kutatásainkat, hogy megválaszolhassuk a betegek felmerülő igényeit és jobb klinikai eredményeket érjünk el a betegség kezelésében.

A Biogen együttműködik az Ionis Pharmaceuticals vállalattal, hogy új terápiás lehetőségeket – például új antiszensz-oligonukleotid (ASO) gyógyszereket – azonosítson.
Az SMA-ban szerzett tapasztalatainkat felhasználjuk más terápiás lehetőségek és megoldások előmozdításában is egyéb neuromuszkuláris kórképekben, amelyek kezelése jelenleg még nem megoldott.